Новое лекарство для лечения печени может спасти жизни миллионов людей

Исследователи из Университетского колледжа Лондона обнаружили потенциальное лечение гипераммониемии — состояния, характеризующегося накоплением аммиака в печени, что приводит к повреждению клеток данного органа. Результаты их работы опубликованы в журнале Science Advances (SciAdv).

Гипераммониемия представляет собой серьёзное медицинское состояние, при котором аммиак не выводится из организма из-за нарушенной функции печени. Это может иметь опасные последствия, включая повреждение мозга и других внутренних органов.

Каждый год около трёх миллионов из ста миллионов пациентов с циррозом печени госпитализируются из-за симптомов, вызванных повышенным уровнем аммиака в организме. Печальная статистика показывает, что до 15% таких больных умирают в течение трёх месяцев. До недавнего времени не существовало действенных методов лечения гипераммониемии.

Как показали эксперименты на мышах, высокие концентрации аммиака приводят к увеличению уровней белков RIPK1 и RIPK3, которые повреждают митохондрии — энергетические станций клеток. Аммиак активирует сигнальный путь TLR4, связанный с воспалительными процессами и клеточной гибелью, а также способствует рубцеванию печени, что усугубляет текущее состояние болезни.

В ответ на эти открытия команда разработала новый препарат под названием YAQ-005. Он блокирует сигнальный путь TLR4, тем самым предотвращая повреждение митохондрий. Ученые полагают, что это средство также может оказаться полезным для детей, страдающих от генетических нарушений, приводящих к гипераммониемии.

Планируется, что клинические испытания YAQ-005 начнутся в середине 2025 года. Если его эффективность подтвердится, это станет значительным достижением в терапии заболеваний печени, связанных с гипераммониемией.