Великобритания стала свидетелем значительного прорыва в области медицины: группа ученых успешно применила генную терапию для восстановления зрения у детей, страдающих от редкого наследственного заболевания сетчатки. В клиническом исследовании, опубликованном в New Atlas, приняли участие 11 детей, и результаты оказались впечатляющими: уже через несколько недель после лечения у всех участников были зафиксированы значительные улучшения.
Дети, участвовавшие в эксперименте, страдали от тяжелой формы дистрофии сетчатки, известной как LCA4, вызванной мутацией в гене AIPL1. Это заболевание ограничивало их зрение до восприятия лишь света. В ходе лечения исследователи вводили функциональные копии гена непосредственно в сетчатку глаза, что позволяло восстановить способность фоторецепторов преобразовывать свет в электрические сигналы.
На первом этапе терапии четыре ребенка получили лечение только на один глаз. Через месяц после процедуры их зрение оценивалось с помощью различных тестов, включая слежение за светом и ориентацию в пространстве. Результаты показали, что обработанный глаз начал воспринимать изображения, в то время как другой глаз оставался слепым.
В следующем этапе терапии семи детям была введена генная терапия сразу на оба глаза. Хотя наблюдения за этой группой все еще продолжаются, предварительные результаты также выглядят многообещающими.