Одним из перспективных методов лечения болезни Паркинсона является замена утраченных дофаминергических нейронов на новые, полученные из стволовых клеток самого пациента. В центре медицинских исследований Mass General Brigham в Массачусетсе, США, стартовал клинический эксперимент по этой терапии, и на данный момент три пациента уже прошли процедуру трансплантации.
Научный коллектив Института исследований нейрорегенерации, который является частью Mass General Brigham, разработал и запатентовал метод аутологичной трансплантации стволовых клеток для терапии болезни Паркинсона.
Первые исследования, посвящённые использованию стволовых клеток для получения дофаминергических нейронов, были опубликованы в 2002 году и проводились на крысах. В 2010 году подобные эксперименты были повторены с нейронами, которые были выведены из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (ИПСК), а в 2015 году результаты, подтверждающие безопасность и эффективность лечения паркинсонизма с помощью трансплантации нейронов из аутологичных стволовых клеток, были получены на нечеловекообразных приматах.
В 2023 году Институт исследований нейрорегенерации получил соответствующее одобрение FDA для того, чтобы провести клинические испытания на людях.
В общей сложности в первую фазу клинического исследования планируется включить шесть участников — пациентов с болезнью Паркинсона, которые будут находиться под внимательным наблюдением в течение года после трансплантации. В настоящий момент отобрана только половина необходимого числа участников, причём первый пациент прошёл процедуру в сентябре 2024 года.